Patiënten behandelen, in plaats van populaties: belangrijkste prioriteiten om de voorspelbaarheid van behandelingen tegen kanker te verbeteren

Van 18 tot en met 20 september 2026 kwamen in Londen gerenommeerde internationale arts-onderzoekers, wetenschappelijke experts en patiëntvertegenwoordigers bijeen tijdens de Discovery Network-bijeenkomst om te bespreken wat nodig is om de voorspelbaarheid van behandelingen tegen kanker te verbeteren. Een terugkerend thema was dat kankeronderzoek weliswaar enorm veel biologische kennis heeft opgeleverd, maar dat deze kennis nog niet efficiënt wordt vertaald naar betere uitkomsten voor patiënten. De experts kwamen tot twee conclusies die zowel aandacht vanuit het veld als stabiele publieke investeringen vereisen om het leven van mensen die leven met én na kanker te verbeteren. 

De standaardbehandeling schiet vaak tekort 

De experts waren het er unaniem over eens dat standaardbehandelingen patiënten te vaak in de steek laten. Individuele patiënten en tumoren kunnen sterk verschillen in biologie, gevoeligheid voor behandeling en manieren waarop resistentie tegen een behandeling ontstaat. Dit wordt patiënt- en tumorheterogeniteit genoemd. De meeste nieuwe behandelingen worden echter goedgekeurd op basis van gemiddelde resultaten binnen grote populaties van patiënten. Het gevolg: behandelingen die voor de ‘gemiddelde’ patiënt werken, kunnen in de praktijk voor veel patiënten suboptimaal zijn, ondanks de miljarden euro’s die aan geneesmiddelenontwikkeling worden besteed. 

Het is dus essentieel om beter te voorspellen welke patiënten wel of niet op een behandeling reageren en welke biologische processen daar een rol in spelen. Als we niet handelen, dan blijven overbehandeling, onnodige bijwerkingen en oplopende kosten voor patiënten en ons zorgstelsel de realiteit. 

i. Noodzaak voor het verzamelen van toegankelijke, hoogwaardige gegevens en lichaamsmaterialen 

Wetenschappers hebben toegang nodig tot gegevens om vast te stellen welke geneesmiddelen bij welke patiënten nuttig kunnen zijn in de behandeling van kanker. Het gaat om gegevens die over langere tijd worden verzameld, lichaamsmaterialen en moleculaire informatie van patiënten die tijdens de reguliere zorg of binnen klinische studies worden behandeld. Deze gegevens kunnen ook inzicht geven in de bepaalde kenmerken van de patiënt en het type kanker, die het succes van een behandeling voorspellen. Verschillende belemmeringen staan het verzamelen van deze informatie echter vaak nog in de weg. 

Om te beginnen worden in de huidige opzet van klinische studies vaak onvoldoende gegevens verzameld en worden die gegevens niet breed beschikbaar gesteld aan onderzoekers. De diversiteit van de individuele patiënt en de tumor zouden daarom een centrale plaats moeten krijgen in de opzet van toekomstige studies. Ook moeten geanonimiseerde gegevens na afronding van klinische studies beschikbaar komen voor vervolgonderzoek. 

Een tweede uitdaging is dat het steeds moeilijker is geworden om financiering te vinden voor klinische studies door wetenschappers in academische centra. De Nederlandse Drug Rediscovery Protocol (DRUP)-studie, een academische studie die patiënten toegang biedt tot doelgerichte therapieën op basis van de analyse van biomarkers (biologische kenmerken die helpen voorspellen of een behandeling bij een bepaalde patiënt zal werken), is een veelbelovend voorbeeld van een publiek-private samenwerking om deze financieringskloof te overbruggen. 

De onderzoeksleiders van DRUP werkten succesvol samen met farmaceutische bedrijven om studies naar behandelingen met één geneesmiddel te financieren. Onderzoek naar een combinatie van behandelingen blijft echter lastig wanneer de verschillende geneesmiddelen in zo’n combinatie eigendom zijn van verschillende farmaceutische bedrijven. Farmaceutische bedrijven hebben weinig prikkels om onderzoek te financieren naar combinaties van geneesmiddelen van meerdere bedrijven, optimalisatie van behandelingen of patiëntstratificatie, of om gegevens vrij toegankelijk te maken. Publieke financiering zou hier een uitkomst kunnen bieden. 

Ten slotte geldt voor de reguliere zorg dat veel partijen weliswaar werken aan het verzamelen en toegankelijk maken van real-world, realtime patiëntgegevens, maar dat de data nog vaak versnipperd is en onvoldoende wordt teruggekoppeld naar klinische besluitvorming. Verbetering van deze datacyclus kan helpen om patiënten die waarschijnlijk geen baat hebben bij de standaardbehandeling vroeg genoeg te identificeren, zodat hun een alternatieve behandeloptie of deelname aan een klinische studie kan worden aangeboden. 

ii. De rol van Oncode Accelerator: real-world, realtime patiëntgegevens en lichaamsmaterialen

Oncode Accelerator werkt als Nationaal Groeifonds programma actief aan het verbeteren van de verzameling en het gebruik van real-world, realtime patiëntgegevens en lichaamsmaterialen en aan het verbreden van de toegang tot deze bronnen voor onderzoek. Zo werkt het Patient Cohorts Platform van Oncode Accelerator samen met Hartwig Medical Foundation aan de totstandkoming van een ‘lerend zorgsysteem’, zoals beschreven in deze editie van Pulse. Samen zetten zij systemen op voor het verzamelen, opslaan en analyseren van gegevens, zodat artsen en onderzoekers continue kunnen leren van de reguliere zorg en die informatie kunnen gebruiken in de behandeling van toekomstige patiënten met kanker. Idealiter wordt ieder contact met een patiënt een gelegenheid om gegevens te genereren en ervan te leren. 

Daarnaast werken de Patient Cohorts en Organoids Platforms van Oncode Accelerator samen om klinische en moleculaire gegevens, lichaamsmaterialen en resultaten van de behandeling aan elkaar te koppelen. In de toekomst zou deze combinatie van gegevens kunnen leiden naar de identificatie nieuwe biomarkers en mogelijk nieuwe behandelopties. 

Door een bijdrage te leveren aan de financiering van klinische studies in een vroege fase, kan Oncode Accelerator bovendien het testen van nieuwe behandelingen in kleine, duidelijk afgebakende patiëntgroepen mogelijk maken. Dit helpt mogelijk om in deze relatief vroege testfase vast te stellen welke patiënten wel en niet baat zullen hebben bij die behandelingen. Ook het ondersteunen van adaptieve klinische studies die subgroepen van patiënten in plaats van populatiegemiddelden onderzoeken, kan de voorspelbaarheid van behandelingen verbeteren. 

Onderzoek naar en ontwikkeling van geneesmiddelen moet sneller en efficiënter worden 

Een tweede belangrijk thema was dat het huidige proces voor geneesmiddelenonderzoek en -ontwikkeling niet efficiënt genoeg is en het volledige potentieel van geavanceerde technologieën onvoldoende benut. 

In de preklinische fasen van onderzoek en ontwikkeling van nieuwe behandelingen tegen kanker wordt nog sterk vertrouwd op modellen en ontwikkelmethoden die patiënt- en tumorheterogeniteit onvoldoende weerspiegelen. Technologieën zoals kunstmatige intelligentie (AI), platforms voor het verzamelen en gebruiken van real-world en realtime patiëntgegevens, organoïden en andere mensrelevante modellen ontwikkelen zich snel, maar worden nog onvoldoende benut. 

i. Validatie en benchmarking van modellen ontbreken 

Het grootste knelpunt is hier niet de ontwikkeling van nieuwe technologieën, maar de wetenschappelijke validatie ervan, bijvoorbeeld door ze rechtstreeks te vergelijken met klassieke benaderingen zoals diermodellen. Er zijn sterke validatiegegevens nodig voordat nieuwe technologieën kunnen worden geïntegreerd in het proces voor geneesmiddelenontwikkeling en daarnaast om te worden geaccepteerd door de regelgevende instanties. 

Een gebrek aan financiering voor studies die organoïden, andere geavanceerde mensrelevante modelsystemen en AI-modellen valideren, blijft een uitdaging. Publieke financiering kan hier goed worden ingezet. 

Een tweede belemmering is dat er geen breed geaccepteerd kader bestaat voor het vergelijken van nieuwe innovatieve voorspellende modellen met de huidige standaard, vooral bij AI. Experts uit het veld zullen moeten samenkomen om zo’n benchmarking kader te ontwikkelen. Idealiter gebeurt dit samen met toezichthouders, zodat de regelgevende routes voor AI-gestuurde besluitvorming duidelijker worden. 

ii. De rol van Oncode Accelerator: mensrelevante modellen optimaliseren en valideren 

Verschillende technologieën die de manier waarop geneesmiddelen worden ontdekt en ontwikkeld kunnen verbeteren, zijn al vertegenwoordigd binnen de innovatieplatforms van Oncode Accelerator. Deze technologieën worden binnen het programma gevalideerd om hun potentieel voor een preciezere en beter voorspelbare geneesmiddelenontwikkeling waar te maken. Daarmee kunnen mogelijk aanzienlijke hoeveelheden tijd, geld en andere middelen worden bespaard. 

Organoïden zijn kleine, in het laboratorium gekweekte modellen van weefsel van patiënten. Samen met andere laboratoriummodellen kunnen ze helpen onderzoeken hoe behandelingen werken. Dat geldt vooral als ze ook onderdelen bevatten van het afweersysteem of van de omgeving waarin een tumor groeit. Deze modellen moeten verder worden ontwikkeld en verbeterd. Ook moet worden aangetoond hoe goed ze voorspellen of een behandeling werkt, schadelijke effecten heeft en waarom een tumor wel of niet op een behandeling reageert, of er ongevoelig voor wordt. Modellen op basis van kunstmatige intelligentie (AI) moeten helpen ontdekken waar geneesmiddelen in het lichaam op kunnen aangrijpen en voorspellen hoe patiënten op een geneesmiddel reageren. Ook moeten ze klinische studies met de computer nabootsen en patiënten indelen in groepen met vergelijkbare kenmerken. Hiervoor gebruiken ze grote hoeveelheden gegevens van groepen patiënten, waarbij verschillende soorten informatie worden gecombineerd. 

Studies waarin deze nieuwere technologieën rechtstreeks met klassieke preklinische benaderingen worden vergeleken, zouden het hele veld ten goede komen. 

Financier het essentiële naast het commerciële

Een laatste krachtige conclusie uit de bijeenkomst was dat stabiele publieke investeringen nodig zijn om problemen aan te pakken die weinig commerciële, maar grote maatschappelijke waarde hebben. Een belangrijke prioriteit voor Oncode Accelerator is het financieren van studies die mensrelevante en AI-modellen optimaliseren, benchmarken en valideren. Ondersteuning van deze activiteiten draagt bij aan een wereld waarin iedere patiënt op het juiste moment de juiste behandeling krijgt, onderbouwd met bewijs dat recht doet aan de biologische complexiteit van kanker en de diversiteit van de patiënten zelf. 

Naast het financieren van dergelijke studies biedt de positie van Oncode Accelerator als groot publiek-privaat samenwerkingsverband een unieke kans om met toezichthouders, academische instellingen en de industrie samen te werken aan realistische bewijsstandaarden voor deze opkomende technologieën, gebaseerd op robuuste benchmark- en validatiegegevens. 

Kortom: vooruitgang is afhankelijk van het genereren van beter bewijs, het omarmen van biologische complexiteit in plaats van populatiegemiddelden, het valideren van voorspellende technologieën en het bouwen van de infrastructuur en financieringsmechanismen die nodig zijn om wetenschappelijke ontdekkingen te vertalen naar betere uitkomsten voor patiënten.