Nationaal Groeifonds-initiatieven Ombion, NXTGEN Hightech en Oncode Accelerator brengen mensrelevante modellen samen verder

Mensrelevante modellen, waaronder organoïden, organ-on-a-chip-technologie, geavanceerde kunstmatige intelligentie (AI) en ‘real-world’ datagebruik, worden steeds vaker erkend als krachtige instrumenten om beter te kunnen voorspellen hoe therapieën bij patiënten zullen werken. Deze modellen bieden inzichten die vaak beter aansluiten bij de werking van het menselijk lichaam dan traditionele laboratoriummodellen, waaronder dierproeven. Daardoor kunnen NAMs helpen om betere keuzes te maken bij de ontwikkeling van geneesmiddelen, de kans op mislukking te verkleinen en innovatieve behandelingen sneller beschikbaar te maken voor patiënten. Marlous Kooijman, programmamanager van de Regulatory Innovation Workstream van Oncode Accelerator en een van de initiatiefnemers van de geplande activiteiten, legt uit wat nodig is om de toepassing van NAMs te bevorderen: “Wetenschappelijke innovatie alleen is niet genoeg. Als we willen dat veelbelovende mensrelevante modellen echt een verschil maken in de ontwikkeling van geneesmiddelen, moeten we vanaf het begin rekening houden met acceptatie door regelgevende instanties.”

Oncode Accelerator, Ombion en NXTGEN Hightech zetten samen een nationaal onderzoeksnetwerk op, organiseren gezamenlijk educatieve activiteiten, stemmen adoptieplatforms op elkaar af en dragen tevens bij aan de ontwikkeling van een coherent Nederlands kader voor de ontwikkeling en acceptatie van NAMs. Samen streven ze ernaar een sterker, minder gefragmenteerd ecosysteem te creëren dat onderzoekers, de industrie, toezichthouders en beleidsmakers samenbrengt rond één gemeenschappelijk doel: het versnellen van de toegang tot veiligere, effectievere en beter voorspellende biomedische innovaties. Marlous geeft aan: “Door onderzoekers, technologieontwikkelaars en toezichthouders al in een vroeg stadium samen te brengen, kunnen we bijdragen aan een duidelijker traject van innovatie naar toepassing.”

De nieuwe samenwerking die zich richt op acceptatie door regelgevende instanties bouwt voort op bestaande synergieën tussen de drie initiatieven en sluit aan bij het ‘Memorandum of Understanding’ (MOU) dat eerder werd ondertekend door alle programma's van het Nationaal Groeifonds binnen het Life Sciences & Health-cluster. Ombion richt zich op de ontwikkeling, validatie en adoptie van mensrelevante modellen en bijbehorende technologieën, met als doel de bestaande afhankelijkheid van dierproeven te verminderen. NXTGEN Hightech ontwikkelt binnen het Biomed-domein technologie, infrastructuur, standaardisatieprotocollen en kwaliteitssystemen die de vertaling van laboratoriumonderzoek naar industriële en klinische toepassingen ondersteunen. Via haar innovatieplatforms (Organoids, Patient Cohorts en Artificial Intelligence) past Oncode Accelerator mensrelevante innovaties toe in de vroege fasen van de ontwikkeling van geneesmiddelen tegen kanker en genereert daarmee bewijs over de waarde van NAMs in de preklinische en vroege klinische ontwikkeling. “Dit is nodig om ervoor te zorgen dat veelbelovende nieuwe methoden die worden ontwikkeld, gevalideerd en opgeschaald, uiteindelijk worden geaccepteerd als betrouwbare instrumenten voor de evaluatie van geneesmiddelen”, legt Marlous uit. “De activiteiten die we samen met Ombion en NXTGEN Hightech organiseren, weerspiegelen bovendien het groeiende internationale besef dat de toekomst van geneesmiddelenontwikkeling niet alleen zal afhangen van wetenschappelijke innovatie, maar ook van acceptatie door regelgevende instanties.”

Acceptatie door regelgevende instanties blijft een grote uitdaging voor de adoptie van NAMs. Ondanks de snelle technologische vooruitgang is het noodzakelijk dat onderzoekers en ontwikkelaars uit de academische wereld en de industrie samenwerken met toezichthouders om te bepalen hoe data die met mensrelevante modellen wordt gegenereerd, kan worden meegenomen in de besluitvorming rondom de acceptatie van bijvoorbeeld nieuwe geneesmiddelen. ‘Regulatory Innovation’ speelt daarom een cruciale rol in alle drie de programma's van het Nationaal Groeifonds. Het gaat om innovatie op het gebied van regelgeving die nodig is om ervoor te zorgen dat veelbelovende nieuwe methoden die worden ontwikkeld, gevalideerd en opgeschaald, uiteindelijk worden geaccepteerd als betrouwbare bron voor de evaluatie van geneesmiddelen. De nieuwe samenwerking tussen Ombion, NXTGEN Hightech en Oncode Accelerator weerspiegelt het groeiende internationale besef dat de toekomst van geneesmiddelenontwikkeling niet alleen zal afhangen van wetenschappelijke innovatie, maar ook van acceptatie door de regelgevers.

Recente ontwikkelingen bij internationale toezichthouders laten de urgentie en relevantie van deze inspanning zien. In september dit jaar lanceerde het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) een nieuwe pilot voor vrijwillige gegevensdeling. Hiermee kunnen ontwikkelaars van geneesmiddelen feedback over regelgeving ontvangen, los van eventuele lopende aanvragen voor introductie van nieuwe geneesmiddelen. De pilot richt zich specifiek op het delen van data die met NAMs is gegenereerd en heeft als doel om toekomstige besluitvorming te ondersteunen.

Ook heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar steun voor NAMs uitgebreid. Eerder dit jaar publiceerde de FDA een conceptrichtlijn waarin een validatiekader voor het gebruik van NAMs bij ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen wordt beschreven. Daarnaast rapporteerde het agentschap later over de voortgang van het verminderen van de afhankelijkheid van dierproeven door de invoering van mensrelevante methoden. Organoïden, organ-on-a-chip-technologie en modellen gebaseerd op kunstmatige intelligentie werden hierbij specifiek genoemd. De FDA beschrijft NAMs als een belangrijke route om de voorspellende waarde van niet-klinisch onderzoek voor de menselijke gezondheid te vergroten. 

Marlous concludeert: “De internationale ontwikkelingen laten zien dat mensrelevante modellen echt in een stroomversnelling komen. De kans ligt nu in het verbinden van wetenschappelijke vooruitgang met de kennis en ervaring die we opdoen op het gebied van regelgeving, zodat veelbelovende benaderingen uiteindelijk kunnen uitgroeien tot betrouwbare instrumenten voor de ontwikkeling van geneesmiddelen.”

Uiteindelijk willen Ombion, NXTGEN Hightech en Oncode Accelerator ervoor zorgen dat veelbelovende mensrelevante modellen effectief kunnen worden vertaald naar de praktijk, zodat patiënten, innovators en de samenleving hiervan kunnen profiteren.

Geïnteresseerd in meer informatie? Schrijf je in voor de eerste educatieve webinar uit een serie, gezamenlijk georganiseerd door Ombion, NXTGEN Hightech Biomed en Oncode Accelerator, op 15 december:

Building Bridges: Advancing New Approach Methodologies (NAMs) Through Regulatory Innovation - Supporting human-relevant models from academic innovation to industry and regulatory adoption

Registreer